العلاج الجيني متطلباته أدواته ومراحله

مع ثورة إكتشاف تسلسل الجينوم البشري وتطور تقنيات الكشف عن الأسباب الجينية للأمراض، نسمع كثيراً عن علاج جيني تم إعتماده، كعلاج مرض الضمور العضلي الشوكي SMA وضمور الشبكية LCA، أو في الطريق لأمراض وراثية أخرى كأنيميا الدم المنجلية، الثلاسيميا، مرض سيولة الدم (الهيموفيليا). هناك أيضاً أمراض أخرى ذات مسبب جيني واحد Monogenic disorders في مراحلها الأخيرة من التجارب السريرية أو قبل السريرية (على الحيوان) كمرض دوشين لضمور العضلات DMD. للإطلاع على قائمة بالأمراض الوراثية المستهدفة بالعلاج الجيني وما وصلت إليه، الرجاء الإطلاع على هذه السلسله من التغريدات باللغة العربية:

السؤال هنا، ماهو العلاج الجيني وأدواته؟

العلاج الجيني وفي أبسط تعريف له هو إصلاح الخلل الجيني الذي تسبب في حدوث المرض الجيني. قد يكون العلاج الجيني عن طريق إزالة أو تعديل الجين بإستبداله بآخر جديد أو إصلاح الخلل الموجود بأحد طرق التعديل الجيني المعروفة وأشهرها تقنية كريسبر ومن ثم وضعه في ناقل ليتم حقنه في المريض. أو قد يكون عن طريق إستخلاص الخلايا الجذعية المصابة وتعديلها جينياً وزيادة عددها خارج الجسم وبعد أن تصبح كميتها كافية للإستخدام تتم زراعتها في المريض لتنقسم وتنتج أضعافها من الخلايا السليمة القادرة على إصلاح الخلل الجيني، كما في الأنيميا المنجلية وبعض الأمراض الإستقلابية.

ماهي المتطلبات والخطوات الرئيسية لدخول علاج جيني Gene Therapy لمرض وراثي مرحلة التجارب السريرية على البشر وبالتالي إستخدامه كعلاج لذلك المرض ذو السبب الجيني؟ الخطوات المتبعة والأساسية :

١- التعرف على الجين المسبب للمرض.

٢- معرفة نوع الطفرة المسببة للمرض وما الخلل الذي أحدثته تلك الطفرة.

٣- تحديد الطريقة المستخدمه لإصلاح أو تعويض الجين وكذلك طريقة إيصال الجين المعدل أو المبدل للجسم.

٤- هل الفائدة المرجوة من العلاج الجيني تفوق خطر تجربته أو تفوق فوائد العلاج الحالي لذلك المرض الجيني؟ إذا كان له علاج متوفر.

٥- يجب أن يكون الجين والناقل له داخل الجسم مضمونين الفاعلية والسلامة لعلاج مرض معيّن ذو خلل جيني معيّن.

٦- يجب أن تحدد الخلايا التي يجب أن يصل لها الجين ويصلّح الخلل فيها فمثلاً، إذا كان الخلل في عضو معيّن فقط مثلا كنخاع العظم، فيوجه العلاج الجيني للخلايا الجذعية في نخاع العظم فقط أو إذا كان الخلل في احد الإنزيمات التي تنتج في الكبد فيوجه العلاج الجيني لإستهداف خلايا الكبد فقط.

٧- يجب أن يثبت العلاج فاعليته وسلامته في الخلايا المعملية وأعداد كبيرة من حيوانات التجارب التي طورت لتمثل صورة المرض Animal Model of Disease.

٨- يجب أن يُكتب بروتوكول علمي وأخلاقي للدراسة على الإنسان ويراجع، ومن ثم يوافق عليه من قبل لجنة مختصة في المؤسسة أو الحكومة التي ستتم فيها الدراسة، ومن ثم تسجل الدراسة في جهة رسمية مثل المعهد الوطني للصحة في أمريكا NIH، لمتابعتها من قبل المجتمع العلمي والطبي لضمان سيرها حسب ما خطط لها ومتابعة نتائجها التي يتطلب تحديثها دورياً.

دول كأمريكا، كندا وبريطانيا مثلاً، تضع بروتوكولات ورقابة صارمة جداً لتطبيق هذه الشروط ليتأكدوا من أن هذا العلاج صالح للإنتقال من التجارب المعملية للسريرية على البشر.

"لدي مرض ذو سبب جيني، فكيف أبحث بطريقة موثقه عن التجارب السريرية القائمة حالياً أو العلاج الجيني المتوفر لمرض ما وكيف أعرف مسار التجارب وآخر نتائجها؟".

هناك طرق كثيرة وقنوات رسمية وموثقة للبحث عن التجارب السريرية العلاجية أو العلاج الجيني لمرض ما.

بدايةً، البحث عن العلاج يكون بمساعدة وبإستشارة طبيبك المعالج وسؤاله عن هذه التجارب وعن مناسبتها لحالتك وسبب مرضك فهو الأعلم بحالتك وعن ما يناسب حالتك الصحية. أيضاً طبيبك هو أفضل من يتواصل مع الجهة التي تقوم بالدراسة لتزويدها بمعلوماتك المرضية، وأيضاً لمعرفة جدية ومصداقيه تلك الجهة طبياً لمساعدتك في إتخاذ قرار المشاركة في الدراسة أو البدأ في العلاج من عدمه.

هناك عدة قواعد بيانات رسمية دولية لمساعدتك في في البحث عن التجارب السريرية أو العلاج الجيني للمرض الذي تهتم به، من أهمها التالي:

١- هذا الموقع الرسمي تابع للمركز الوطني الصحي الأمريكي NIH ويحتوي غالبية التجارب السريرية في أمريكا وحول العالم. بإمكانك البحث بإسم المرض، الجين، الأعراض أو العلاج في أي دولة: https://clinicaltrials.gov/

٢- هذه قاعدة بيانات موثقه ⁦تحوي جميع التجارب السريرية حول العالم والتي تستخدم العلاج الخلوي Cell Therapy وتسرد التجارب السريرية من مواقع مختلفة سجلت فيها التجارب. يتم عرضها حسب إختيارك، فمثلا حسب نوع الخلايا أو العلاج الخلوي: https://celltrials.org/ إذا وجدت أي معلومة عن علاج جيني أو دراسة سريرية لعلاج جيني قيد التجربة وتعتقد أنه قد يكون مناسبا لمرضك أو مرض قريبك،

تأكد بأن تقوم بطباعة تلك المعلومة مع مصدرها وأخذها معك، عند أقرب زيارة لطبيبك المعالج لأخذ رأية ومشورته ومساعدتك في إتخاذ القرار بناء على حالتك وتاريخك المرضي.

العلاج الجيني متطلباته أدواته ومراحله