-
أغلى دواء في العالم.. يُكلف 3.5 مليون دولار
أيّد المنظمون الأميركيون على علاج جيني للهيموفيليا B من شركة CSL Behring، وهو جرعة تعطى لمرة واحدة وتحرر المرضى من العلاجات المنتظمة، بيد أنها تكلف 3.5 مليون دولار، مما يجعله أغلى دواء في العالم.
ويعتبر مرض الهيموفيليا اضطراباً وراثياً نادراً ينجم عن نقص أو غياب أحد عوامل التجلط في الدم، مما يؤدي إلى حالات نزيف خطيرة.
ورأت دراسة رئيسية أن العلاج المسمى Hemgenix من CSL Behring، قلل من مجموع حالات النزيف المتوقعة على مدار العام بنسبة 54٪، كما حررت 94٪ من المرضى من عمليات حقن مستهلكة للوقت ومكلفة لعامل IX، الذي يستخدم حالياً للسيطرة على الحالات المميتة المحتملة.
اقرأ أيضاً: مصر تملك 5230 وحدة صحية.. والاستثمار في الصحة خصب للغاية
وذكر براد لونكار، وهو مستثمر في مجال التكنولوجيا الحيوية والرئيس التنفيذي لشركة Loncar Investments، لوكالة "بلومبرغ": "منتج العلاج الجيني سيكون جذاباً للبعض".
ويمكن للعلاجات الجينية أن تحسن بشكل كبير مجموعة من الظروف المدمرة عن طريق إصلاح أسبابها الأساسية، ولفت بيتر ماركس، مدير مركز تقييم وأبحاث البيولوجيا التابع لإدارة الغذاء والدواء الأميركية، إنه على الرغم من التقدم المحرز في علاج مرض الهيموفيليا، بيد أن التدابير اللازمة لمنع النزيف وعلاجه يمكن أن تقوض نوعية حياة المرضى".
وأردف أن Hemgenix يمثل تقدماً مهماً في تطوير علاجات مبتكرة للأشخاص المتأثرين بالمرض.
والعلاج التقليدي للهيموفيليا ينقل البروتينات المفقودة، والتي تسمى عوامل التخثر، التي يحتاجها الجسم لتكوين جلطات وإيقاف النزيف، بيد أن Hemgenix يعمل عن طريق توصيل جين يمكنه إنتاج عوامل التجلط المفقودة في الكبد، حيث يباشر العمل في إنتاج بروتين العامل IX.
وقرابة 16 مليون شخص في الولايات المتحدة وأوروبا مصابون بالهيموفيليا B، تبعاً لـ uniQure، ويعتبر الهيموفيليا A أكثر شيوعاً.
وباشر التسعير يشكل معضلة بالنسبة للأدوية الجديدة، إذ ساهم ارتفاع تكاليف عقاقير مثل Aduhelm من شركة Biogen في الولايات المتحدة لعلاج الزهايمر وZynteglo من شركة Bluebird في أوروبا، في تحول الأمر إلى منافسة تجارية وفق "بلومبرغ".
ووصل سعر دواء Zolgensma من شركة Novartis للأطفال الذين يعانون من ضمور العضلات الشوكي إلى 2.1 مليون دولار عندما جرت الموافقة عليه في العام 2019، فيما وصل سعر Zynteglo من شركة Bluebird Bio لاضطراب الدم بيتا ثلاسيميا إلى 2.8 مليون دولار في وقت سابق من هذا العام.
ليفانت-وكالات
